Kontrolowana próba długoterminowego wziewnego hipertonicznego roztworu soli fizjologicznej u pacjentów z mukowiscydozą ad 5

Liczba zdarzeń, takich jak hospitalizacje lub zaostrzenia, została skorygowana o czas spędzony w badaniu przez pomnożenie liczby obserwowanych zdarzeń przez 336, co stanowiło całkowitą liczbę dni uczestnictwa w badaniu, podzieloną przez liczbę dni, w których pacjent faktycznie uczestniczył w badaniu. Tempo przejęć organizmów w hipertoniczno-soli fizjologicznej i grup kontrolnych porównano z użyciem testu chi-kwadrat lub, w przypadkach, w których podgrupy były małe, dokładny test Fishera. Nie dokonano żadnych korekt dotyczących wielokrotności wyników wtórnych, przy czym zgłaszano nominalne wartości P. Terminy interakcji wykorzystano do przeprowadzenia wcześniej określonych testów w celu określenia różnic w zakresie efektów leczenia w grupach wiekowych, FEV1 na początku badania, stosowania lub niewykorzystywania rhDNazy oraz stosowania lub nieużywania fizjoterapii. Wyliczyliśmy, że 164 uczestników będzie musiało dać badanej statystycznej mocy 80 procent do wykrycia zmiany w stosunku do wartości wyjściowej w FEV1 równej 10 procent przewidywanej wartości pomiędzy hipertoniczną-solanką i grupami kontrolnymi na poziomie 5 procent. To oszacowanie zostało oparte na opublikowanych szacunkach odchylenia standardowego zmiany FEV1 od wartości wyjściowej wyrażonej jako procent przewidywanej wartości (19 procent) 22 i współczynnika ścierania (30 procent) 23 w podobnych próbach.
Wyniki
Rysunek 1. Rysunek 1. Rejestracja i wyniki. Tabela 1. Tabela 1. Charakterystyka wyjściowa 164 uczestników. Od września 2000 r. Do grudnia 2002 r. Przeprowadzono randomizację 164 pacjentów (ryc. 1). Wyjściową charakterystykę pacjentów przedstawiono w Tabeli 1; oceny domeny odzwierciedlające jakość życia są przedstawione w Tabeli 4 Dodatku Dodatku (dostępne wraz z pełnym tekstem tego artykułu na stronie www.nejm.org).
Po podaniu leku rozszerzającego oskrzela do testów tolerancji, obydwie grupy miały średnią poprawę FEV1 o 60 ml. Po kolejnej inhalacji przypisanego roztworu wartość FEV1 spadła o średnio 94 ml w grupie z hipertoniczną solą i 16 ml w grupie kontrolnej (patrz Figura 5 w Dodatku uzupełniającym). Dwóch uczestników zmniejszyło FEV1 o ponad 15 procent po inhalacji hipertonicznej soli fizjologicznej. Jednak po ponownym przetestowaniu obaj zdali test i zaczęli przyjmować rozwiązanie próbne.
Rysunek 2. Rysunek 2. Zmiana bezwzględna od wartości wyjściowej w wymuszonej pojemności życiowej (FVC) (panel A) i wymuszonej objętości wydechowej w jednej sekundzie (FEV1) (panel B). Wartości są dostosowane do wyjściowej wartości FEV1 oraz do wieku, wzrostu i płci jako współzmiennej. Przedstawiono środki i przedziały ufności 95 procent.
Tabela 2. Tabela 2. Wpływ hipertonicznej soli fizjologicznej na czynność płuc. Kontrola danych wykazała, że FVC i FEV1 wydawały się zwiększać podczas pierwszych czterech tygodni leczenia hipertoniczną solą fizjologiczną, ale pozostały zasadniczo niezmienione w grupie kontrolnej (Figura 2). Następnie czynność płuc utrzymywała się plateau w grupie hipertoniczno-solnej, a różnica w czynności płuc sprzyjająca hipertonicznej solance utrzymywała się przez wszystkie kolejne czasy. Test liniowego nachylenia funkcji płuc, obejmujący FEV1, FVC i FEF25-75 w pojedynczy model, przez cały czas od 0 tygodni (linia podstawowa) do 48 tygodni, nie wykazał istotnej różnicy między dwiema grupami (P = 0,79) ( Tabela 2)
[więcej w: dyżur aptek malbork, proteza na teleskopach, przeszczep kostny autogenny ]
[podobne: kto nie może oddać krwi, przeszczep kostny autogenny, wniosek o wydanie ekuz wyjazd turystyczny ]